Великобритания: иновативен метод за лечение на кръвни заболявания, одобрен за първи път

Обединеното кралство е първото в света, което одобри революционен метод и разреши генната терапия за лечение на сърповидно-клетъчна анемия и β-таласемия при пациенти над 12-годишна възраст.

Държава като доклади MHRA, Агенцията за регулиране на лекарствата и здравните продукти на Обединеното кралство, официално одобри това лечение. Генетичните заболявания са причинени от грешки в гените на хемоглобина, които червените кръвни клетки използват за пренасяне на кислород в тялото. Джулиан Бийч, изпълняващ длъжността директор на MHRA, обяснява:

„Както сърповидно-клетъчната болест, така и β-таласемията са сериозни заболявания през целия живот, които дори могат да бъдат фатални в някои случаи.“

Според публикацията британският регулаторен орган е одобрил иновативно лечение на тези заболявания с лекарството Casgevy, което действа чрез „редактиране“ на гена, причиняващ тези заболявания. Лекарството стана първото в света лицензирано лекарство, използващо инструмент за редактиране на гени. През 2020 г. неговите изобретатели спечелиха Нобелова награда.

Клиничните изпитвания показват, че Casgevy възстановява здравословното производство на хемоглобин при повечето участници със сърповидно-клетъчна анемия и зависима от трансфузия β-таласемия, облекчавайки симптомите на заболяването, отбеляза Бийч. По време на тестовете обаче не са открити сериозни проблеми с безопасността на лекарството.

Учените, които изучават генетични заболявания, се надяват, че Casgevy ще премахне необходимостта от трансплантация на костен мозък за хора с тези заболявания. Преди това единственото възможно лечение бяха такива трансплантации, въпреки че тялото можеше да отхвърли донорния костен мозък. Пациентите също се нуждаят от редовни кръвопреливания за лечение на анемия.

The Guardian припомня, че във Великобритания има около 15 000 пациенти със сърповидноклетъчна анемия, а почти 1000 пациенти имат β-таласемия.

Source link